El estudio fue realizado por un equipo de investigadores del Instituto Carolinskaya en Suecia, en cooperación con hospitales y universidades en China, ya que incluía 10 pacientes de un año a 24 años, todos los cuales tienen sordera genética o discapacidad auditiva severa, causada por las costillas en el gen, solicitó OTOTOFI, lo que es responsable de producir el trabajo de boolen.
En la terapia genética, los investigadores utilizaron el portador de un virus artificial (virus aleatorio unido) para transferir la versión sana del gen OTOF al oído interno, a través de una jeringa dada a través de la membrana, conocida como la “ventana redonda” en la base de la carcasa.
La mayoría de los pacientes mostraron una mejora auditiva notable en solo un mes después del tratamiento, y la mejora continuó durante el próximo período, que duró 6 meses. El nivel promedio de sonido que los pacientes pueden escuchar entre 106 dB han disminuido a 52 decibelios (disminuir la imbelle significa una mejora significativa en la capacidad auditiva, y no viceversa, porque las personas con audición adecuada pueden escuchar sonidos de baja intensidad, mientras que las personas con diseñadores necesitan sonidos muy altos para que puedan escucharlos).
La mejor respuesta fue para niños de 5 a 8 años, ya que la niña de 7 años la restauró casi por completo, y pudo hablar normalmente con su madre después de 4 meses de tratamiento.
El tratamiento también demostró su efectividad en adolescentes y adultos, lo que lo convierte en una opción prometedora para diferentes grupos de edad. El estudio también confirmó que el tratamiento fue tolerancia segura y no se registraron complicaciones graves, con la excepción de una ligera disminución en el número de leucocitos (neutrófilos) en algunos pacientes.
“Este es un gran paso adelante en la terapia genética de la sordera, y se han producido cambios radicales en la vida de muchos heridos”, dijo la Dra. Molly Duan, una de las autores del estudio y consultora del Instituto Carolinskaya.
Duan señaló que el equipo está trabajando actualmente para ampliar la escala de la terapia genética para incluir genes más comunes como GJB2 y TMC1, aunque esto representa grandes problemas técnicos. Todavía se muestran experimentos con animales.
El estudio fue publicado en Nature Medicine.
Fuente: Medical Express
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